Оцінка медичних технологій у формуванні урядових програм допомоги пацієнтам з рідкісними метаболічними захворюваннями

Автор(и)

  • Володимир Володимирович Тутук Національний фармацевтичний університет; ГО "Українське об'єднання хворих на фенілкетонурію "Особливі діти", Україна http://orcid.org/0000-0003-4661-4908
  • Вікторія Миколаївна Назаркіна Національний фармацевтичний університет, Україна http://orcid.org/0000-0002-0767-6180
  • Михайло Миколайович Бабенко Національний медичний університет імені О. О. Богомольця; Державний експертний центр МОЗ України, Україна https://orcid.org/0009-0003-7123-4664
  • Алла Семенівна Немченко Національний фармацевтичний університет, Україна https://orcid.org/0000-0003-1601-8881
  • Kairat Zhakipbekov Asfendiyarov Kazakh National Medical University, Україна https://orcid.org/0000-0003-3179-9460

DOI:

https://doi.org/10.15587/2519-4852.2023.290218

Ключові слова:

оцінка медичних технологій (ОМТ), урядові програми, фенілкетонурія (ФКУ), рідкісні (орфанні) захворювання, харчові продукти для спеціальних медичних цілей, Special low protein foods for phenylketonuria – SLPF-PKU, медичні технології (МТ), нутрітивна терапія (diet-for-life)

Анотація

Мета: проведення оцінки технологій нутрітивної та фармакологічної терапії фенілкетонурії (ФКУ) для обґрунтування комплексу заходів щодо реалізації урядової програми забезпечення хворих на рідкісні захворювання (Rare Diseases – RD).

Матеріали та методи: в процесі дослідження були використані наукові публікації, нормативно-правові акти, протоколи лікування, статистичні дані, епідеміологічні показники, результати анкетування пацієнтів, маркетингова інформація, дані електронної системи закупівель «ProZorro». Дослідження проводилося з використанням методології оцінки медичних технологій (ОМТ), методів маркетингового аналізу, анкетного опитування, аналізу документів, порівняння, систематизації та узагальнення даних.

Результати дослідження. Проведено аналіз оцінки сучасних підходів до лікування спадкового рідкісного метаболічного захворювання (ФКУ). Відповідно до клінічних протоколів основною технологією лікування ФКУ є нутрітивна терапія – дієта (diet-for-life) з обмеженням вживання фенілаланіну (Phe) та використанням харчових продуктів для спеціальних медичних цілей (Special low protein foods for phenylketonuria – SLPF-PKU). Інноваційні препарати «Куван» і «Палінзік» рекомендовані у випадку атипової ФКУ.

Для RD зазвичай використовуються специфічні та інноваційні вартісні медичні технології (МТ), що мають недостатні докази через обмежений досвід застосування, низьку доступність і невелику популяцію хворих. Централізовані закупівлі й договори керованого доступу (ДКД) дозволяють розширити доступність МТ для пацієнтів і отримати реальні дані щодо їх безпеки й ефективності. Надзвичайно важливою є інтеграція у світовий інформаційний простір, участь у міжнародних проєктах, спільній клінічній оцінці (JCA) відповідно до Регламенту ЄС 2021/2282 з ОМТ, співпраця з Orphanet, EURORDIS, іншими професійними й пацієнтськими організаціями.

Ключовими складовими ОМТ для RD є соціально-економічні та організаційно-правові аспекти, зокрема спеціальний статус МТ, що надає певні преференції. Узагальнено закордонний досвід забезпечення орфанних хворих (зокрема, реімбурсації). Систематизовано нормативно-правову базу щодо RD.

На основі результатів аналізу показників поширеності ФКУ здійснено моделювання та розрахунки впливу на бюджет, ураховуючи, що продукти SLPF-PKU закуповуються за кошти місцевих бюджетів.

Проведено аналіз лікарських призначень, асортименту та цін на SLPF-PKU з використанням даних системи закупівель ProZorro. Анкетування 156 пацієнтів із ФКУ дозволило визначити незадоволені потреби і сформулювати рекомендації щодо розширення продуктової корзини SLPF-PKU.

Висновки: Проведення ОМТ дозволило визначити ключові проблеми, а також на базі одержаних результатів обґрунтувати комплекс заходів щодо розробки та реалізації урядової програми забезпечення хворих на рідкісні захворювання.

Біографії авторів

Володимир Володимирович Тутук, Національний фармацевтичний університет; ГО "Українське об'єднання хворих на фенілкетонурію "Особливі діти"

Аспірант

Кафедрa організації та економіки фармації

Голова об'єднання

Вікторія Миколаївна Назаркіна, Національний фармацевтичний університет

Доктор фармацевтичних наук, професор

Кафедрa організації та економіки фармації

Михайло Миколайович Бабенко, Національний медичний університет імені О. О. Богомольця; Державний експертний центр МОЗ України

Кандидат фармацевтичних наук, доцент

Кафедра організації та економіки фармації

Директор

Алла Семенівна Немченко, Національний фармацевтичний університет

Доктор фармацевтичних наук, професор, завідувач кафедри

Кафедра організації та економіки фармації

Kairat Zhakipbekov, Asfendiyarov Kazakh National Medical University

Department

Department of Organization and Management and Economics of Pharmacy and Clinical Pharmacy

Посилання

  1. Council Recommendation of 8.06.2009 on an Action in the Field of Rare Diseases (2009/C 151/02). Official Journal of the European Union. Available at: https://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:C:2009:151:0007:0010:EN:PDF
  2. Czech, M., Baran-Kooiker, A., Atikeler, K., Demirtshyan, M., Gaitova, K., Holownia-Voloskova, M. et al. (2020). A Review of Rare Disease Policies and Orphan Drug Reimbursement Systems in 12 Eurasian Countries. Frontiers in Public Health, 7. doi: https://doi.org/10.3389/fpubh.2019.00416
  3. Gammie, T., Lu, C. Y., Babar, Z. U.-D. (2015). Access to Orphan Drugs: A Comprehensive Review of Legislations, Regulations and Policies in 35 Countries. PLOS ONE, 10 (10), e0140002. doi: https://doi.org/10.1371/journal.pone.0140002
  4. Detiček, A., Locatelli, I., Kos, M. (2018). Patient Access to Medicines for Rare Diseases in European Countries. Value in Health, 21 (5), 553–560. doi: https://doi.org/10.1016/j.jval.2018.01.007
  5. Dharssi, S., Wong-Rieger, D., Harold, M., Terry, S. (2017). Review of 11 national policies for rare diseases in the context of key patient needs. Orphanet Journal of Rare Diseases, 12 (1). doi: https://doi.org/10.1186/s13023-017-0618-0
  6. Orphan Medicinal Product Designation/ Overview 2000–2022 (2023). ЕМА. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/orphan-medicines-figures-2000-2022_en.pdf
  7. Hrechanina, O. Ya., Tereshchenko, A. V., Odynetskyi, V. A., Hrechanina, Yu. B. et al. (2013). Fenilketonuriia. Klinika. Diahnostyka. Likuvannia. Kharkiv.
  8. Rondanelli, M., Porta, F., Gasparri, C., Barrile, G. C., Cavioni, A., Mansueto, F. et al. (2023). A food pyramid for adult patients with phenylketonuria and a systematic review on the current evidences regarding the optimal dietary treatment of adult patients with PKU. Clinical Nutrition, 42 (5), 732–763. doi: https://doi.org/10.1016/j.clnu.2023.03.007
  9. Couce, M. L., de Castro, M. J., de Lamas, C., Leis, R. (2019). Effects of LC-PUFA Supplementation in Patients with Phenylketonuria: A Systematic Review of Controlled Trials. Nutrients, 11 (7), 1537. doi: https://doi.org/10.3390/nu11071537
  10. Thomas, L., Olson, A., Romani, C. (2023). The impact of metabolic control on cognition, neurophysiology, and well-being in PKU: A systematic review and meta-analysis of the within-participant literature. Molecular Genetics and Metabolism, 138 (1), 106969. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2022.106969
  11. Adaptovana klinichna nastanova, zasnovana na dokazakh. Fenilketonuriia ta inshi hiperfenilalaninemii (2015). DETs MOZ UkrainyAvailable at: https://www.dec.gov.ua/?ZG93bmxvYWQ=d3AtY29udGVudC91cGxvYWRzLzIwMTkvMTEvMjAxNV83NjBfYWtuX2Zlbmlsay5wZGY=
  12. Unifikovanyi klinichnyi protokol pervynnoi, vtorynnoi (spetsializovanoi) ta tretynnoi (vysokospetsializovanoi) medychnoi dopomohy. Fenilketonuriia ta inshi hiperfenilalaninemii (2015). Nakaz MOZ Ukrainy No. 760. 19.11.2015. Available at: https://cutt.ly/6UHXK5n
  13. Van Spronsen, F. J., van Wegberg, A. M., Ahring, K., Bélanger-Quintana, A., Blau, N., Bosch, A. M. et al. (2017). Key European guidelines for the diagnosis and management of patients with phenylketonuria. The Lancet Diabetes & Endocrinology, 5 (9), 743–756. doi: https://doi.org/10.1016/s2213-8587(16)30320-5
  14. Robertson, L., Adam, S., Ellerton, C., Ford, S., Hill, M., Randles, G. et al. (2022). Dietetic Management of Adults with Phenylketonuria (PKU) in the UK: A Care Consensus Document. Nutrients, 14 (3), 576. doi: https://doi.org/10.3390/nu14030576
  15. Pharmacy/medical policy 5.01.585 Pharmacologic Treatment of Phenylketonuria (2023). Premera НМО, АМА. Available at: https://www.premera.com/hmo/medicalpolicies/5.01.585.pdf
  16. Vockley, J., Andersson, H. C., Antshel, K. M., Braverman, N. E., Burton, B. K., Frazier, D. M. et al. (2014). Phenylalanine hydroxylase deficiency: diagnosis and management guideline. Genetics in Medicine, 16 (2), 188–200. doi: https://doi.org/10.1038/gim.2013.157
  17. The portal for rare diseases and orphan drugs. Available at: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education.php?lng=EN
  18. Zvit pro nadannia medyko-henetychnoi dopomohy za 2022 r. (forma No. 49). Tsentr hromadskoho zdorov’ia (2022). MOZ Ukrainy.Available at: http://medstat.gov.ua/ukr/statdanMMXIX.html
  19. Tutuk, V., Zagayko, A., Lytkin, D. (2020). Indicators of blood biochemical analysis in PKU patients being on amino acid mixtures substitute nutrition. Ukrainian Biopharmaceutical Journal, 3 (64), 30–37. doi: https://doi.org/10.24959/ubphj.20.278
  20. Nazarkina, V. M., Nemchenko, A. S., Kosiachenko, K. L., Babenko, M. M.; Nemchenko, A. S. (Ed.) (2022). Metodolohiia tsinoutvorennia na likarski zasoby v systemi okhorony zdorov’ia. Kyiv: Farmatsevt Praktyk, 288.
  21. Low Protein Foods available on prescription for patients with PKU (2023). NSPKU. Available at: https://nspku.org/download/low-protein-foods-available-on-prescription-for-patients-with-pku/
  22. Wood, G., Pinto, A., Evans, S., Daly, A., Adams, S., Costelloe, S. et al. (2021). Special Low Protein Foods Prescribed in England for PKU Patients: An Analysis of Prescribing Patterns and Cost. Nutrients, 13 (11), 3977. doi: https://doi.org/10.3390/nu13113977
  23. Unit Guidelines for the Prescription of Low Protein Foods (2023). NSPKU. Available at: https://nspku.org/download/unit-guidelines-for-the-prescription-of-low-protein-foods/
  24. Ney, D. M., Blank, R. D., Hansen, K. E. (2013). Advances in the nutritional and pharmacological management of phenylketonuria. Current Opinion in Clinical Nutrition and Metabolic Care, 17 (1), 61–68. doi: https://doi.org/10.1097/mco.0000000000000002
  25. Al Hafid, N., Christodoulou, J. (2015). Phenylketonuria: a review of current and future treatments. Translational Pediatrics, 4 (4), 304–317. doi: https://doi.org/10.3978/j.issn.2224-4336.2015.10.07
  26. Wiedemann, A., Oussalah, A., Jeannesson, É., Guéant, J.-L., François, F. (2020). Phenylketonuria, from diet to gene therapy. Medical Sciences, 36 (8-9), 725–734. doi: https://doi.org/10.1051/medsci/2020127
  27. PKU Golike: the evolution in PKU nutritional management. Available at: https://metahealthcare.co.uk/product-page/
  28. Van Wegberg, A. M. J., MacDonald, A., Ahring, K., Bélanger-Quintana, A., Blau, N., Bosch, A. M. et al. (2017). The complete European guidelines on phenylketonuria: diagnosis and treatment. Orphanet Journal of Rare Diseases, 12 (1). doi: https://doi.org/10.1186/s13023-017-0685-2
  29. Pena, M. J., Almeida, M. F., van Dam, E., Ahring, K., Bélanger-Quintana, A., Dokoupil, K. et al. (2015). Special low protein foods for phenylketonuria: availability in Europe and an examination of their nutritional profile. Orphanet Journal of Rare Diseases, 10 (1). doi: https://doi.org/10.1186/s13023-015-0378-7
  30. MacDonald, A., van Wegberg, A. M. J., Ahring, K., Beblo, S., Bélanger-Quintana, A., Burlina, A. et al. (2020). PKU dietary handbook to accompany PKU guidelines. Orphanet Journal of Rare Diseases, 15 (1). doi: https://doi.org/10.1186/s13023-020-01391-y
  31. Nazarkina, V., Tutuk, V. (2023). Analysis of the supply of products for special medical purposes to children with phenylketonuria. Health & Education, 1, 50–55. doi: https://doi.org/10.32782/health-2023.1.10
  32. Tutuk, V. V., Nazarkina, V. M. (2023). Analysis of the availability of health technologies for the treatment of phenylketonuria in Ukraine and the world. Social Pharmacy in Health Care, 9 (1), 30–38. doi: https://doi.org/10.24959/sphhcj.23.278
Оцінка медичних технологій у формуванні урядових програм допомоги пацієнтам з рідкісними метаболічними захворюваннями

##submission.downloads##

Опубліковано

2023-10-31

Як цитувати

Тутук, В. В., Назаркіна, В. М., Бабенко, М. М., Немченко, А. С., & Zhakipbekov, K. (2023). Оцінка медичних технологій у формуванні урядових програм допомоги пацієнтам з рідкісними метаболічними захворюваннями . ScienceRise: Pharmaceutical Science, (5(45), 99–108. https://doi.org/10.15587/2519-4852.2023.290218

Номер

№ 5(45) (2023)

Розділ

Фармацевтичні науки

Ліцензія

Авторське право (c) 2023 Volodimir Tutuk, Viktoriia Nazarkina, M Babenko, Alla Nemchenko, Kairat Zhakipbekov

Creative Commons License

Ця робота ліцензується відповідно до Creative Commons Attribution 4.0 International License.

Наше видання використовує положення про авторські права Creative Commons CC BY для журналів відкритого доступу.